Terapia génica en dermatología

Autores/as

  • Jenniffer Frías Universidad Central de Venezuela, Hospital Vargas, Instituto de Biomedicina. Caracas
  • Erika Páez Universidad Central de Venezuela, Hospital Vargas, Instituto de Biomedicina. Caracas
  • Luis Briceño Universidad Central de Venezuela, Hospital Vargas, Instituto de Biomedicina. Caracas
  • Raquel Vargas Hurtado Universidad Central de Venezuela, Hospital Vargas, Instituto de Biomedicina. Caracas

Palabras clave:

terapia génica, enfermedades geneticas, cáncer, transferencia génica, genetic therapy, genetic diseases, cancer, genetic transfer

Resumen

Posterior al descubrimiento del genoma humano, los estudios se ven enfocados en investigar no solo la patogénesis de las enfermedades, sino que van más allá buscando caracterizar las bases moleculares y aberraciones genéticas de las mismas, con el fin de tratar no solo la consecuencia de la patología sino su causa. Es así como surge la terapia génica, siendo una herramienta terapéutica en la cual se manipula y transfiere información genética de las células de un individuo; ya sea para introducir una nueva función, restablecer una función celular que estaba abolida o defectuosa, o interferir con una función ya existente. Esta terapia inicialmente fue concebida para tratar enfermedades con alteraciones monogenéticas, pero en la actualidad sus buenos resultados dan pie para realizar investigaciones en diversos campos clínicos e inmunológicos, en procesos degenerativos neurológicos, enfermedades cardiovasculares y metabólicas; otras aplicaciones de la terapia génica se basan en combatir múltiples procesos neoplásicos y enfermedades causadas por virus, como el Sida. En el campo de la dermatología, se considera imperativo el hecho de buscar soluciones en aquellas patologías con tratamientos paliativos o cuyos esquemas terapéuticos convencionales no son efectivos, afectando severamente la calidad de vida del paciente, como son los melanomas metastásicos y epidermólisis ampollar entre otras.

Abstract
After the discovery of the human genoma, studies have been focused on the investigation not only of the pathogenesis of diseases, but go further into trying to characterize their molecular basis and genetic abnormalities, with the purpose of treating not only the consequences of the pathologies, but also their cause. It is thus that genetic therapy was originated, being a therapeutic tool where the genetic information of the cells of an individual is manipulated and transferred, either for introducing a new function, re-establishing a cell funtion which was abolich or defective or interfere with an already existing function. This therapy was iniatially conceived for treating diseases with monogenetic alterations, but at present its good results have given rise to investigation in various clinical and immunological fields, in neurological degenerative processes, and in cardiovascular and metabolic diseases; other applications of genetic therapy are based on fighting against multiple neoplastic processes and diseases caused by virus, such as AIDS. In the field of dermatology, it has been considered imperative to search for answers for those pathologies with palliative treatments, or where conventional therapeutic schemes are not effective, since they severely compromise the patient's quality of life, such as in metastatic melanomas and epidermolysis bullosa, among others.

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